A cura di Simone Poma, gestore della strategia Future Health - Thematic Equities di J. Safra Sarasin
Immaginate una scansione di routine che rivela una patologia cardiaca silenziosa anni prima che compaiano i sintomi e una terapia singola e precisa che trasforma le prospettive di un paziente da un giorno all’altro. Le malattie cardiovascolari rimangono la prima causa di morte al mondo, con quasi 18 milioni di vittime ogni anno, ovvero circa una persona su tre a livello globale[1]. Gli infarti e gli ictus rappresentano l’85% di questi decessi. Tuttavia, il panorama medico odierno è molto diverso da quello di appena dieci anni fa: l’imaging avanzato e i test dei marcatori ematici consentono ora ai medici di identificare tipi specifici di malattie cardiache, trasformando la cura generica dell’insufficienza cardiaca in una terapia precisa e mirata.
Questo cambiamento sta riscrivendo il futuro di quattro importanti patologie cardiovascolari, dalle malattie genetiche sottodiagnosticate alle sfide di salute pubblica più diffuse. Il filo conduttore? L’innovazione che ridefinisce sia i risultati clinici che le opportunità commerciali.
Uno degli esempi più evidenti è la cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR CM). Considerata a lungo estremamente rara, con meno di 100.000 casi diagnosticati, nuove ricerche suggeriscono che la sua prevalenza reale potrebbe essere fino a cinque volte superiore. L’ATTR CM spesso simula l’insufficienza cardiaca comune, rendendola facile da trascurare. Fortunatamente, moderni strumenti diagnostici come l’imaging avanzato e i test genetici stanno portando alla luce una popolazione di pazienti precedentemente nascosta. L’innovazione terapeutica sta tenendo il passo. I farmaci stabilizzatori di prima generazione, che legano e stabilizzano la proteina mal ripiegata, hanno già rallentato la progressione della malattia. Più recentemente, le terapie a base di piccoli RNA interferenti, noti come “silenziatori”, stanno facendo passi avanti, bloccando la produzione della proteina difettosa alla fonte. Queste terapie hanno dimostrato una significativa riduzione sia della mortalità che dei ricoveri ospedalieri. Con l’aumentare della consapevolezza, il miglioramento della diagnostica e l’introduzione di questi nuovi trattamenti, gli analisti prevedono che il mercato dell’ATTR CM supererà i 30 miliardi di dollari[2].
Un'evoluzione simile è in atto per la cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una malattia genetica che causa un ispessimento del muscolo cardiaco e limita il flusso sanguigno, colpendo circa una persona su 500[3] e spesso non diagnosticata. Fino a poco tempo fa, le opzioni terapeutiche erano limitate ai tradizionali beta-bloccanti e calcio-antagonisti, che alleviavano solo i sintomi. Gli inibitori della miosina cardiaca cambiano le carte in tavola agendo sulla causa alla base della malattia, con i primi dati che suggeriscono effetti modificanti la malattia. Le terapie basate sui geni e sull'RNA sono subito dietro e, insieme, queste innovazioni potrebbero spingere il mercato dell'HCM oltre i 10 miliardi di dollari[4].
Anche la gestione del colesterolo sta entrando in una nuova fase, poiché ora una singola pillola è in grado di ottenere riduzioni significative del colesterolo “cattivo”, un tempo possibili solo con iniezioni. Per anni le statine sono state il cardine del trattamento, con vendite di prodotti di marca che hanno generato oltre 20 miliardi[5] di dollari, prima che le terapie iniettabili che bloccano i recettori si conquistassero un mercato da 4 miliardi di dollari agendo sui percorsi epatici. Oggi, le versioni orali di queste terapie promettono efficacia e praticità simili. Oltre a ciò, stanno emergendo nuovi agenti che inibiscono le proteine di trasferimento del colesterolo e trattamenti mirati alle particelle lipidiche resistenti associate al rischio cardiaco, ponendo le basi per una nuova ondata di crescita nella cura dell'ipercolesterolemia.
Forse la sfida più urgente è rappresentata dall'ipertensione resistente, poiché potrebbe rappresentare il bisogno più importante ancora insoddisfatto: oltre un miliardo[6] di persone soffre di pressione alta e fino al 30% rimane non controllato nonostante l'assunzione di più farmaci. I farmaci di nuova generazione in fase avanzata di sperimentazione stanno ottenendo riduzioni impressionanti della pressione sistolica e diastolica, mentre i primi approcci basati sull'RNA interferente (siRNA) potrebbero promettere un controllo duraturo con dosaggi poco frequenti. Data la dimensione di questa popolazione di pazienti, queste terapie potrebbero raggiungere un mercato di 13 miliardi di dollari[7].
Queste scoperte non solo salvano vite umane, ma ridefiniscono gli orizzonti di investimento. Con l'espansione del bacino di pazienti grazie a diagnosi migliori e l'arrivo di nuovi farmaci nelle cliniche, le opportunità di guadagno sono destinate a moltiplicarsi. Per gli investitori, l'innovazione cardiovascolare può offrire un raro mix di stabilità difensiva e potenziale di crescita, ancorato a esigenze mediche durature e alimentato da una scienza all'avanguardia. In questo segmento dinamico e con elevate barriere all'ingresso, i portafogli orientati al futuro potrebbero combinare la sicurezza dei titoli sanitari di base con lo slancio delle terapie trasformazionali.
[1] World Health Organization, 2024
2 Bank J. Safra Sarasin, 2025
3 US National Institute of Health, 2024
4 Vantage market research, 2025
5 Persistence Market Research, 2023
6 World Health Organisation, 2023
7 DelveInsight Business Research, 2024